黃仁勛口中“生物工程化”的美好愿景，正在被這家公司努力變成現(xiàn)實(shí)

UCloud小助手發(fā)布于2024-06-25 13:55 / 523人閱讀

6月20日，一家為人類細(xì)胞編碼新療法的公司，也是合成生物學(xué)領(lǐng)域的先驅(qū)英國合成生物公司bit.bio宣布推出ioAstrocytes，這是一種功能性人類iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）衍生的星形膠質(zhì)細(xì)胞，科學(xué)家表示該產(chǎn)品為中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）藥物研發(fā)打開了新的大門，該產(chǎn)品組合為疾病研究創(chuàng)造了一個無與倫比的工具包，可以解決數(shù)據(jù)可重復(fù)性的挑戰(zhàn)，并加速治療發(fā)展。

公司介紹

Bit Bio 成立于 2016 年，是一家總部位于英國劍橋的生物技術(shù)公司，主要分化人體細(xì)胞和構(gòu)建組織模型。該公司希望通過定向分化人體細(xì)胞來徹底改變臨床研究和藥物發(fā)現(xiàn)。核心團(tuán)隊(duì)包括臨床階段細(xì)胞治療公司 Tessa Therapeutics 前首席財(cái)務(wù)官兼戰(zhàn)略合作伙伴主管 Florian Schuster，阿斯利康前免疫腫瘤學(xué)臨床開發(fā)副總裁 Ramy Ibrahim 等等。成立8年來，公司已募資約2億美元，投資者包括 Arch Venture、Blueyard Capital、Charles River Laboratories、Foresite Capital和騰訊等知名機(jī)構(gòu)。自成立以來，bit.bio一直秉持著可編程生物學(xué)的理念，公司希望運(yùn)用細(xì)胞重編程技術(shù)，大規(guī)模、持續(xù)地生產(chǎn)任何所需的人類細(xì)胞，從而加速新一代生物制品的開發(fā)和制造。

項(xiàng)目介紹

該公司其核心技術(shù) opti-ox 是一種基于雙 GSH（基因組安全港位點(diǎn)）靶向 Tet-ON 控制的基因編輯方法，可以在 hPSC 中誘導(dǎo)基因均勻、可控和極高地表達(dá)，通過強(qiáng)制表達(dá)轉(zhuǎn)錄因子，可以直接轉(zhuǎn)化人類多能干細(xì)胞 (hPSC) ，為分化成熟人類細(xì)胞類型提供了一種快速和確定性的編程方法?！懊糠N細(xì)胞類型都有自己的小程序或編碼 —— 即定義它的轉(zhuǎn)錄因子”，公司聯(lián)合創(chuàng)始人Kotter 說。通過將正確的程序插入干細(xì)胞，研究人員可以激活編碼這些轉(zhuǎn)錄因子的基因，并將干細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)樘囟愋偷某墒旒?xì)胞。不過，細(xì)胞的反擊常常使這些基因沉默，阻止轉(zhuǎn)錄因子的產(chǎn)生。Kotter 的解決方案是將這個程序插入基因組的一個區(qū)域，該區(qū)域可以防止基因沉默，Kotter 稱之為 “基因安全港”。Bit Bio 目前出售兩種不同的細(xì)胞系：肌肉細(xì)胞和神經(jīng)元細(xì)胞，但其計(jì)劃是創(chuàng)建更多用于制藥行業(yè)和學(xué)術(shù)研究的定制細(xì)胞系。“我們現(xiàn)在與合作伙伴所做的事情是，進(jìn)行一些與疾病相關(guān)的基因修飾，”Kotter 表示。他將這種方法比作在計(jì)算機(jī)上運(yùn)行軟件，通過在細(xì)胞基因組中插入正確的代碼位，控制細(xì)胞的行為。

“這意味著我們現(xiàn)在可以運(yùn)行程序，重新編程人類細(xì)胞?！?他補(bǔ)充道。細(xì)胞重編程技術(shù)也可以超越模型細(xì)胞系，幫助開發(fā)全新的治療方法，如細(xì)胞療法?，F(xiàn)階段，上市的細(xì)胞療法均為自體療法，時(shí)間較長且價(jià)格比較昂貴。公開資料顯示，國內(nèi)上市的兩款 CAR-T 細(xì)胞療法掛網(wǎng)價(jià)格約為 120 萬元。Bit Bio 的首席醫(yī)療官 Ramy Ibrahim 表示，公司的技術(shù)可以幫助降低細(xì)胞療法的成本，并使大規(guī)模制造免疫細(xì)胞變得更容易?！拔覀儸F(xiàn)在可以編輯大量正確的細(xì)胞類型，這將具有變革性意義。

前景以及發(fā)展方向

大規(guī)模、定制化地制造細(xì)胞，將對疾病研究和創(chuàng)新療法的研發(fā)與生產(chǎn)帶來革命性影響。bit.bio正在自主開發(fā)多款新型療法，涵蓋代謝和內(nèi)分泌學(xué)、免疫學(xué)和神經(jīng)學(xué)，其中治療急性肝病的bbHEP01預(yù)計(jì)將在不久后進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。公司已與 BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）建立了合作關(guān)系，以發(fā)現(xiàn)和制造用于治療用途的iPSC衍生調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）療法。

今年3月，bit.bio宣布與邁克爾·J·?？怂够饡?(MJFF) 達(dá)成多年期合作協(xié)議的首個項(xiàng)目，旨在生成與帕金森病相關(guān)的人體細(xì)胞產(chǎn)品，這些細(xì)胞用于藥物篩選和疾病建模，以加深研究人員對帕金森病的了解。去年11月，公司和倫敦國王學(xué)院精神病學(xué)、心理學(xué)和神經(jīng)科學(xué)研究所聯(lián)手建立了針對神經(jīng)發(fā)育障礙的人類大腦多細(xì)胞模型，成果將向世界各地的科研人員共享。不僅如此，bit.bio還在努力發(fā)掘這項(xiàng)技術(shù)在合成生物領(lǐng)域的商業(yè)潛力。就在今年，公司宣布成為合成生物巨頭Ginkgo Bioworks的首批合作伙伴，其ioCells將被整合至Ginkgo的技術(shù)網(wǎng)絡(luò)中。此前，bit.bio 已與人造肉企業(yè)Meatable（同樣為Mark Kotter創(chuàng)辦）達(dá)成合作，快速且經(jīng)濟(jì)高效地生產(chǎn)培養(yǎng)肉。